Estudo clínico deverá terminar na segunda metade de 2026

A farmacêutica Ultragenyx anunciou que concluiu o recrutamento de participantes para um estudo de Fase 3 (chamado Aspire) que está a testar um novo tratamento experimental, o GTX-102, para a Síndrome de Angelman.

O estudo conta com cerca de 129 crianças e adolescentes dos 4 aos 17 anos, todos com diagnóstico confirmado da Síndrome. O objetivo é avaliar se o GTX-102 pode melhorar a cognição (como o raciocínio e a aprendizagem), o comportamento, o sono e outras áreas importantes do desenvolvimento.

“O rápido recrutamento mostra como há uma necessidade urgente de tratamento para estas crianças. Agradecemos muito às famílias, equipas médicas e investigadores que tornaram isto possível,” disse Dr. Eric Crombez, diretor médico da Ultragenyx.

O Dr. Jean-Baptiste Le Pichon, neurologista e um dos responsáveis pelo estudo, acrescentou:

“Há milhares de crianças e adultos com Síndrome de Angelman e, neste momento, não existe cura. Este tratamento pode ter potencial para corrigir a causa genética da doença e melhorar a qualidade de vida. Terminar o recrutamento é um passo muito importante.”