A Oak Hill Bio Ltd, uma empresa de biotecnologia focada na procura de terapêuticas inovadores para as doenças raras, assinou um acordo com a Roche para obtenção da totalidade dos direitos de desenvolvimento do Rugonersen (RO7248824).

O Rugonersen é um RNA oligonucleotídeo antisense (ASO) desenvolvido como um potencial tratamento (aprovado) para a Síndrome de Angelman, a qual, até à data, não tem nenhum medicamento aprovado.

O Rugonersen foi desenhado para alterar a progressão da doença através da ativação da expressão paterna do gene UBE3A. No estudo TANGELO, um estudo aberto não randomizado, liderado pela Roche, o Rugonersen demonstrou resultados encorajadores em vários indicadores clínicos e num biomarcador farmacodinâmico, um EEG, quando comparado com a história natural. A Oak Hill acredita que estes resultados afirmam o potencial do Rugonersen para melhorar estes vários domínios da doença.

A aguardar a validação, por parte das autoridades competentes, do protocolo para a Fase 3, a Oak Hill espera começar esta fase do Ensaio Clínico no início de 2026.

Comunicado oficial (em inglês): https://www.angelman.org/oak-hill-bio-rugonersen/